Gene therapy for spinal muscular atrophy: the Qatari experience
<p dir="ltr">Spinal muscular atrophy (SMA) is an autosomal recessive neuromuscular disorder characterized by hypotonia, progressive muscle weakness, and wasting. Onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) is a novel gene therapy medicine, FDA-approved in May 2019 for the treatment of SMA....
محفوظ في:
| المؤلف الرئيسي: | |
|---|---|
| مؤلفون آخرون: | , , , , , , , , , , , , , , , , , |
| منشور في: |
2021
|
| الموضوعات: | |
| الوسوم: |
إضافة وسم
لا توجد وسوم, كن أول من يضع وسما على هذه التسجيلة!
|